Quelles sont les perspectives actuelles offertes par la thérapie génique?

Ainsi, à l’heure actuelle, près de 2000 essais cliniques de thérapie génique sont en cours dont 65 \% des essais se focalisent sur le traitement du cancer, 10\% dans le domaine cardiovasculaires et 10\% seulement dans les maladies monogéniques comme l’amaurose congénitale de Leber, l’hémophilie et la bêta-thalassémie.

Quel est le rôle de la thérapie génique?

La thérapie génique consiste à introduire du matériel génétique dans des cellules pour soigner une maladie. Au départ, cette approche a été conçue pour suppléer un gène défectueux en cas de maladie monogénique (i.e. liée à la dysfonction d’un seul gène).

Quels sont les traitements de thérapie génique?

Suite au succès de la thérapie génique dans le traitement des déficiences immunitaires sévères, deux traitements de thérapie génique ont été autorisés, dont un utilisé en France depuis 2012, permettant de traiter efficacement le déficit familial en lipoprotéine lipase.

Quels sont les essais de thérapie génique?

Actuellement, près de 20\% des essais de thérapie génique ont été réalisés par injection directe d’ADN, modifié et protégé des nucléases grâce à des modifications chimiques, ou intégré dans un plasmide. Une autre stratégie est la lipofection : le gène thérapeutique est associé à des lipides cationiques qui favorisent son entrée dans la cellule hôte.

Quel est le premier médicament de thérapie génique?

Par exemple, le premier médicament de thérapie génique ex vivo (Strimvelis, arrivé sur le marché en 2016) correspond à des cellules hématopoïétiques CD34+ prélevées à des patients atteints d’un déficit immunitaire sévère (ADA-DICS), modifiées au laboratoire pour qu’elles expriment le gène qui leur fait défaut, puis réadministrées.

Est-ce que la thérapie génique peut guérir un grand nombre de maladies?

Si la thérapie génique peut potentiellement aider à soigner et guérir un grand nombre de maladies, les recherches n’en sont actuellement qu’au stade d’essais cliniques. Il existe de nombreux freins au développement de cette technique qui reste très complexe.