Qui à inventer la thérapie génique?

C’est l’ensemble de ces progrès qui, en 1990, permettront à l’américain Steven Rosenberg de tenter un premier essai de thérapie génique chez l’homme, un essai se fondant sur l’injection de lymphocytes T génétiquement modifiés chez des patients atteints de cancer. Le début d’une grande aventure.

Comment fonctionne une thérapie génique?

La thérapie génique consiste à introduire du matériel génétique dans des cellules pour soigner une maladie. Au départ, cette approche a été conçue pour suppléer un gène défectueux en cas de maladie monogénique (i.e. liée à la dysfonction d’un seul gène).

Quels sont les dangers de la thérapie génique?

La thérapie génique peut entraîner une production trop importante de protéines. L’effet de cette surproduction, ou surexpression, pourrait varier selon le type de protéine produite. Comme pour tout traitement, la réponse à la thérapie génique peut varier d’un patient à l’autre.

Quel est le rôle de la thérapie génique?

Cette démarche génique implique dans un premier temps de connaitre avec précision les mécanismes de la maladie, le gène impliqué et le rôle de la protéine pour laquelle il code. Les recherches en thérapie génique portent sur de nombreuses maladies : les maladies monogéniques, c’est-à-dire qui affectent un seul gène (hémophilie B, thalassémie)

Quel est le prix des thérapies géniques?

A ce jour, seulement sept thérapies géniques, permettant de contrer six maladies, sont disponibles sur le marché. Leur prix varie dans une fourchette allant de 370.000 dollars (pour deux thérapies proposées par Novartis et Gilead contre le même cancer, une variété de lymphome) à 2 millions pour le Zolgensma qu’a reçu Pia.

Quels sont les essais de thérapie génique?

Actuellement, près de 20\% des essais de thérapie génique ont été réalisés par injection directe d’ADN, modifié et protégé des nucléases grâce à des modifications chimiques, ou intégré dans un plasmide. Une autre stratégie est la lipofection : le gène thérapeutique est associé à des lipides cationiques qui favorisent son entrée dans la cellule hôte.

Comment pénétrer le gène thérapeutique?

Pour faire pénétrer le gène thérapeutique dans les cellules du patient, la thérapie génique utilise ce que l’on appelle des vecteurs. Il s’agit souvent de vecteurs viraux, dont on a annulé le potentiel toxique. Les chercheurs travaillent actuellement à la mise au point de vecteurs non viraux.